Генная терапия на основе ВИЧ помогла предотвратить разрушение мозга

Ученые сумели предотвратить разрушение мозга двух пациентов вследствие адренолейкодистрофии - смертельного генетического преступления - с подмогой генной терапии, на модифицированном вирусе СПИДа, сообщается в статье исследователей, выпущенной в нынешнем релизе журнала Science. Авторы работы предполагают, что успешно ими алгоритм может располагаться использован для лечения и различных генетических заболеваний. Нормально. Этот ген отвечает за гибрид белка ALD, который осуществляет опции в клеточном механизме, разрушающем жиры. Без этого белка в мозге накапливаются вспомогательные жиры, которые со временем повреждают оболочку, защищающую нервные волокна. Нормально. Через немного месяцев начинается паралич, развивается глухота, а затем приближается смерть. Единственным процессом лечения этого заболевания является пересадка костного мозга, тем не менее это событие приводит к смерти либо серьезным осложнениям в инциденте 20-30% пациентов и работает неплохо именно в инциденте если мозг пересаживается от брата либо сестры. Неплохо сказано, ептыть. Для этого ученые отделили клетки крови двух пациентов в возрасте семи лет, у которых наблюдалась болезнь и не было оптимального донора для пересадки мозга. После этого ученые обработали клетки генетически модифицированным вирусом иммунодефицита человека, несущего на себе ген недостающего организму мальчиков белка. Прикольно. После того, как ученые перевели эти клетки обратно в организм пациентов, они разрушили костный мозг мальчиков с подмогой химиотерапии для того, чтобы предложить способность модифицированным клеткам прижиться в организме и размножаться. Несмотря на то, что в главнейшие недели после акции пациенты демонстрировали продолжение адренолейкодистрофии, спустя 14-16 месяцев продолжение заболевания в головном мозге пациентов или остановилось, или аж стал отмечаться оборотный подход. Гы-гы. Результаты работы также показывают, что тип вирусов, задействованных в работе, может размещаться безопаснее, чем вирусы, задействуемые для генной терапии в оставшихся случаях..